Гены в клетках вашего организма играют важную роль в вашем здоровье - действительно, дефектный ген или гены могут вызвать у вас заболевание.

Понимая это, ученые десятилетиями работали над способами модификации генов или замены дефектных генов здоровыми для лечения или профилактической направленности заболеваний.

Теперь исследования в области генной терапии наконец-то приносят свои плоды. С августа 2017 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило три первых в своем роде продукта для генной терапии.

Два из них перепрограммируют собственные клетки пациента для борьбы со смертельным раком, а самый последний одобренный продукт нацелен на заболевание, вызванное мутациями в определенном гене.

Что такое клетки и гены? Как они взаимодействуют?

Какова взаимосвязь между клетками и генами?

Клетки являются основными строительными блоками всего живого; человеческое тело состоит из триллионов клеток. В наших клетках есть тысячи генов, которые обеспечивают производство определенных белков и ферментов, из которых состоят мышцы, кости и кровь, что, в свою очередь, поддерживает большинство функций нашего организма, таких как пищеварение, выработка энергии и рост. Культивирование клеток в чашках Петри

Как работает генная терапия

Иногда весь ген или его часть дефектны или отсутствуют при рождении, или же ген может изменяться или мутировать в течение взрослой жизни. Любая из этих вариаций может нарушить процесс выработки белков, что может привести к проблемам со здоровьем или болезням.

В генной терапии ученые могут сделать одно из нескольких действий, в зависимости от имеющейся проблемы. Они могут заменить ген, который вызывает проблемы со здоровьем, на ген, который их не вызывает, добавить гены, которые помогают организму бороться с болезнью или лечить ее, или отключить гены, которые вызывают проблемы.

Чтобы внедрять новые гены непосредственно в клетки, ученые используют устройство, называемое "вектор", которое создается с помощью генной инженерии для доставки гена.

Вирусы, например, обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки и, следовательно, могут использоваться в качестве переносчиков. Однако, прежде чем вирус может быть использован для переноса терапевтических генов в клетки человека, его модифицируют, чтобы лишить его способности вызывать инфекционные заболевания.

Генная терапия может быть использована для модификации клеток как внутри, так и снаружи организма. Когда это будет сделано внутри организма, врач введет вектор, несущий ген, непосредственно в ту часть тела, где есть дефектные клетки.

При генной терапии, которая используется для модификации клеток вне организма, у пациента могут быть взяты кровь, костный мозг или другие ткани, и в лаборатории могут быть выделены определенные типы клеток. В эти клетки вводится вектор, содержащий нужный ген. Клетки оставляют размножаться в лаборатории, а затем вводят обратно пациенту, где они продолжают размножаться и в конечном итоге дают желаемый эффект.

Прежде чем генная терапия поступит на рынок...

Прежде чем компания сможет вывести на рынок продукт генной терапии для использования на людях, он должен быть протестирован на безопасность и эффективность, чтобы ученые FDA могли оценить, приемлемы ли риски, связанные с терапией, в свете преимуществ.

Генная терапия обещает преобразовать медицину и создать возможности для пациентов, страдающих тяжелыми и даже неизлечимыми заболеваниями. Поскольку ученые продолжают добиваться больших успехов в этой области, FDA стремится ускорить разработку, своевременно проводя обзор инновационных методов лечения, которые могут спасти жизни.

От https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm